Há três anos atrás uma equipe de investigadores
americanos descobriu um composto molecular vital para a cura da Distrofia
muscular de Duchenne, contudo não sabiam como associar este composto às células
musculares. Este estudo publicado nos “Proceedings of the National Academies of
Science”, dão conta da peça do puzzle que faltava, a qual pode talvez conduzir
ao desenvolvimento de um tratamento e potencialmente prolongar a vida dos pacientes
que sofrem desta doença.
A distrofia muscular de Duchenne é uma doença
hereditária, progressiva, que afeta o tecido muscular, provocando a sua
fraqueza. Esta doença, que atinge predominantemente os homens, envolve uma
mutação num gene que altera a produção de uma proteína essencial para a
sobrevivência das células musculares e suas funções, a distrofina. Na ausência
desta proteína ocorre uma cadeia de reações que conduz eventualmente à
degeneração das células musculares e morte. Apesar de a distrofina ser
essencial para o desenvolvimento muscular, esta proteína necessita de outros
compostos para manter o tecido muscular. Os investigadores explicam que um
destes compostos é o nNos, que produz óxido nítrico que mantém as células
musculares saudáveis após o exercício físico.
“A distrofina não ajuda apenas no desenvolvimento
das células musculares, mas também atrai o nNos para as células musculares
ajudando-o a se associar às células”, explicou, em comunicado de imprensa, um
dos autores do estudo, Yi Lai. O investigador acrescentou ainda que até à data
não se sabia como a distrofina ajudava o nNos a se associar às células.
Neste estudo os investigadores da University of
Missouri, nos EUA, descobriram que existem duas regiões específicas no gene da
distrofina que necessitam de estar presentes para que o nNos se ligue às
células musculares. Foi verificado que na ausência destas regiões o nNos não se
consegue associar às células e consequentemente não é capaz de reparar os
danos, conduzindo ao aparecimento de novos problemas associados à distrofia
muscular.
Por outro lado, na ausência da distrofina o nNOs
também não consegue levar a cabo as suas funções. Os investigadores revelaram
ainda que existe uma proteína idêntica à distrofina, a urofina, mas que não tem
as regiões que determinam o sucesso da ligação entre o nNos e as células
musculares. Contudo, neste estudo os investigadores foram capazes de alterar
geneticamente a urofina o que permitiu ao nNOs se associar também a esta
proteína e reparar os danos ocorridos nas células celulares.
Os investigadores concluem que apesar destes
estudos terem sido realizados em ratinhos, caso estes resultados sejam
reproduzidos em animais de maior porte, poderão conduzir ao desenvolvimento de
um tratamento para esta doença devastadora.
Fonte: alert-online.com/ - Estudo publicado nos “Proceedings of the National
Academies of Science”
