Um
novo fármaco, o dexpramipexole, reduz a progressão de sintomas e mortalidade da
esclerose lateral amiotrófica, revela um estudo publicado na “Nature Medicine”.
A
esclerose lateral amiotrófica (ELA), também designada por doença de Lou Gehrig,
é uma doença neurodegenerativa que afeta os neurônios motores no cérebro e na
medula espinhal. A morte destas células nervosas interrompe a transmissão de
impulsos nervosos para as fibras musculares, conduzindo à fraqueza, paralisia
e, geralmente, à morte por insuficiência respiratória. Acredita-se que a
disfunção mitocondrial é um dos fatores subjacentes à morte das células
nervosas. Este novo fármaco parece proteger os neurônios desta disfunção.
A
progressão da esclerose lateral amiotrófica pode variar bastante, alguns
pacientes sobrevivem décadas após o diagnóstico e outros morrem dentro de um
ano. Por esse motivo, tem sido um desafio desenvolver os ensaios clínicos de
fase 2 necessários para testar o nível de dosagem e determinar a eficácia do
fármaco.
Para
ultrapassar este desafio, a equipa de investigadores liderada por Merit
Cudkowicz, diretora da unidade de ensaios clínicos de neurologia do Massachusetts
General Hospital, nos EUA, desenvolveu um estudo em duas fases. Na primeira,
102 pacientes que haviam sido recentemente diagnosticados com ELA foram
aleatoriamente divididos em quatro grupos aos quais foi administrado, por via
oral, um placebo, ou 50, ou 150 ou 300mg de dexpramipexole, durante 12 semanas.
Quando esta fase terminou, os participantes, que continuaram no estudo,
receberam apenas placebo durante quatro semanas e, em seguida, foram
aleatoriamente distribuídos em dois grupos diferentes. Um em que foi
administrado doses diárias de 50mg e outro de 300 mg de fármaco, durante 24
semanas.
Os
resultados da primeira fase do estudo mostraram que, o dexpramipexole parece
retardar a progressão dos sintomas, medidos quer pela escala de avaliação “ALS
Functional Rating Scale” quer pela capacidade pulmonar. O efeito protetor foi
maior no grupo ao qual foi administrado 300 mg de fármaco em que a progressão
dos sintomas foi de aproximadamente 30 % mais lento do que no grupo controle.
Na segunda fase foram obtidos resultados semelhantes, uma progressão mais lenta
da doença e um menor risco de morte em participantes que receberam a dose mais
elevada.
Merit
Cudkowicz revelou que estes resultados estão, neste momento, a ser confirmados
num ensaio clínico de fase três e que espera que este fármaco ofereça aos
pacientes que sofrem de ELA uma oportunidade de permanecerem saudáveis durante
mais tempo, com um menor declínio das funções e aumento da sobrevivência.
Estudo publicado na
“Nature Medicine”
