A ideia de tratar doenças genéticas por meio da
substituição de um gene defeituoso por uma cópia que funcione existe há quase
três décadas.
Mas o caminho para a criação de uma terapia de
verdade que seja segura e eficaz mostrou-se longo e problemático. Agora, graças
aos esforços da empresa holandesa de biotecnologia uniQure, a primeira terapia
do mundo ocidental para corrigir erros no código genético de uma pessoa foi
finalmente aprovada. Ao mesmo tempo em que a terapia é extremamente cara e
limitada a uma rara anomalia genética, a aprovação deve abrir as portas para
intervenções similares.
A droga é chamada Glybera e tem como objetivo
tratar uma anomalia genética chamada deficiência da lipoproteína lipase (LPLD),
uma rara e geneticamente transmissível condição que impossibilita que o corpo
metabolize ácidos gordurosos encontrados no sangue – o que resulta na
inflamação do pâncreas. A anomalia afeta uma em cada 1 milhão de pessoas.
Como dito, a nova droga não é barata: Cada
tratamento deve custar 1,2 milhão de euros (por volta de 3 milhões de reais)
por paciente – o que configura um novo recorde de custo para um único medicamento.
Apesar disto, a empresa se justifica por dar um preço tão exorbitante ao
produto. Falando à Reuters, o CEO da empresa, Joern Aldag, afirmou que mais
tratamentos virão em breve, e que este preço era garantido devido ao fato de
que a terapia restauraria uma função natural do corpo, e não apenas um conserto
de curto prazo:
“Isso dá um benefício maior para pacientes do
que estratégias de substituição de proteínas clássicas e é por isso que achamos
que isso deveria ser justo e adequadamente compensado”.
Desnecessário dizer que será difícil (se não
impossível) para pacientes pagarem pelo tratamento, e é por isso que a uniQure
estará trabalhando com os governos europeus em potenciais estratégias de
precificação (incluindo planos de pagamento). A Comissão Europeia deu à uniQure
seu consentimento para começar a vender o Glybera no próximo verão.
O Glybera funciona introduzindo genes LPL normais e
sadios no corpo do paciente para que eles possam fazer proteínas LPL que
funcionem. O gene LPL é “empacotado” em um vetor de entrega derivado do vírus
AVV que tem uma propensão natural às células musculares.
A empresa também está trabalhando na aprovação
regulamentar do Glybera no Canadá e nos Estados Unidos.
No futuro, acredita-se que terapias similares serão
capazes de tratar outras anomalias genéticas, incluindo a imunodeficiência
combinada grave – conhecida como “doença do garoto-bolha”, devido ao fato de
suas vítimas não poderem ter contato com o mundo exterior, muitas recorrendo a
ambientes esterilizados, como a “bolha” em que David Vetter, uma das vítimas
mais famosas, vivia.
Vale notar que o Glybera não é a primeira droga de
terapia genética. Em 2003, a empresa chinesa Shenzhen SiBiono GeneTech recebeu
a aprovação para uma droga de terapia genética para o câncer de cabeça e
pescoço (apesar do uso não ser permitido na Europa ou na América do Norte).
Por: Victor de Andrade Lopes
